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2019000009-20190393  
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本文公開日
 
タイトル
タイトル 機能性分子素子を用いたマイクロファイバー担体による内耳への遺伝子導入法の開発  
カナ キノウセイ ブンシ ソシ オ モチイタ マイクロファイバー タンタイ ニ ヨル ナイジ エノ イデンシ ドウニュウホウ ノ カイハツ  
ローマ字 Kinōsei bunshi soshi o mochiita maikurofaibā tantai ni yoru naiji eno idenshi dōnyūhō no kaihatsu  
別タイトル
名前 Multifunctional gene delivery system for rAAV-mediated gene transfer using hydrogel microparticles  
カナ  
ローマ字  
著者
名前 小川, 郁  
カナ オガワ, カオル  
ローマ字 Ogawa, Kaoru  
所属 慶應義塾大学医学部臨床教室教授  
所属(翻訳)  
役割 Research team head  
外部リンク  
 
出版地
 
出版者
名前 慶應義塾大学  
カナ ケイオウ ギジュク ダイガク  
ローマ字 Keiō gijuku daigaku  
日付
出版年(from:yyyy) 2020  
出版年(to:yyyy)  
作成日(yyyy-mm-dd)  
更新日(yyyy-mm-dd)  
記録日(yyyy-mm-dd)  
形態
1 pdf  
上位タイトル
名前 学事振興資金研究成果実績報告書  
翻訳  
 
 
2019  
 
開始ページ  
終了ページ  
ISSN
 
ISBN
 
DOI
URI
JaLCDOI
NII論文ID
 
医中誌ID
 
その他ID
 
博士論文情報
学位授与番号  
学位授与年月日  
学位名  
学位授与機関  
抄録
難聴に対する新規治療法開発が国内外で活発化している。特に、内耳性難聴は罹患数も多く、65歳以上の日本人口の30〜40%が罹患している。しかも哺乳類蝸牛は、自発的再生能に乏しいため、慢性化した感音難聴は難治性である。この現状ゆえに海外の数々の大小企業が内耳性難聴をアンメット・メディカルニーズとして捉え、特に根治治療を目指した内耳への遺伝子治療の開発研究にしのぎを削っており、海外では創薬ベンチャーによる、遺伝性難聴に対する、アデノ随伴ウイルス(以下、AAV)ベクターを用いた難聴治療の非臨床試験が多数行われている。
内耳に存在し、音を神経活動に変換する臓器「蝸牛」は、側頭骨という緻密骨の中に埋もれて存在し、正円窓および卵円窓という構造を通して中耳腔と接している。特に前者は正円窓窩と呼ばれる凹みの底に位置する膜様構造であり、内耳への薬剤投与経路として期待されている。
しかしながこれらの窓は解剖学的に複雑な領域に位置し、中耳手術によって鼓膜を挙上し明視化で正円窓窩に確実にアプローチしても、投与した薬剤と正円窓膜の接触面積や滞留時間、さらには徐放化といったドラッグデリバリーの課題が残る。
本研究では、内耳などの狭く複雑な構造をしている組織に安定して固定可能であり、薬剤の徐放制御を可能とする薬物送達用担体を提供することを目的とし、機能性分子素子を用いたマイクロファイバー担体による内耳への遺伝子導入法の開発を行い、これまでに、特殊な試薬を加えたときのみにAAVを徐放する担体の開発に成功した。
現在、国内中堅製薬企業と製剤化の共同研究を開始に向けた検討を行っている段階である。
Development of new treatments for the deafness has been becoming active recently. In particular, cochlear deafness has a large number of cases including presbycusis, sudden deafness, Meniere's disease and 30 to 40% of the population aged 65 and over is affected. Since mammalian cochlea is poor in spontaneous regenerative capacity, chronic sensorineural hearing loss is intractable thus large number of the patient with hearing loss remains. Because of this situation, deafness is regarded as an unmet medical need and several companies are particularly struggling to develop therapeutics, particular with gene therapy aiming at definitive treatment. For example, major pharmaceutical manufacturers such as Novartis has already conducted clinical trials in gene transfer with adenovirus. On the other hands, in view of safety, a gene transfer mediated by an adeno-associated virus (hereinafter, AAV) is becoming mainstream. In this study, we are inventing a carrier for AAV delivery that can be stably fixed to a tissue, including middle ear where narrow and complex structures are contained, and enables controlled release. So far, we have developed a carrier that slowly releases AAV only when a special reagent is added and have been discussing with a pharmaceutical company for future collaboration in its development.
 
目次

 
キーワード
 
NDC
 
注記

 
言語
日本語  

英語  
資源タイプ
text  
ジャンル
Research Paper  
著者版フラグ
publisher  
関連DOI
アクセス条件

 
最終更新日
Dec 16, 2022 10:39:58  
作成日
Dec 16, 2022 10:39:58  
所有者
mediacenter
 
更新履歴
Dec 16, 2022    インデックス を変更
 
インデックス
/ Public / 塾内助成報告書 / 学事振興資金研究成果実績報告書 / 2019年度
 
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